En agosto de 2026, un equipo del Icahn School of Medicine at Mount Sinai publicó el primer trasplante de mitocondrias en el ojo humano. La paciente, una mujer de 26 años, había perdido casi por completo la visión tras una hemorragia cerebral. Los investigadores extrajeron mitocondrias de sus músculos de la pierna y las inyectaron en sus ojos. El procedimiento fue seguro. También fue, por ahora, de alcance limitado.
En este artículo:
- El caso: una apuesta de emergencia en los ojos
- Por qué el ojo es el territorio perfecto para esta idea
- El trasplante de mitocondrias en los ojos: una técnica con más rodaje del que parece
- Del trasplante a la terapia génica
- Qué esperar (y qué no) de esta línea de investigación
- Preguntas frecuentes
- Resumen práctico
- Referencias externas:
El caso: una apuesta de emergencia en los ojos
La historia clínica es dura de leer. En febrero de 2026, una hemorragia cerebral dañó el nervio óptico y la retina de ambos ojos de la paciente. La neuropatía óptica bilateral quedó fijada durante tres meses. En las 45 mediciones realizadas durante los 71 días previos al procedimiento, sus pupilas no reaccionaron ni una sola vez a la luz.
En mayo, los médicos obtuvieron una aprobación de emergencia de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para intentar el trasplante. El procedimiento consistió en extraer una pequeña biopsia del músculo de la pierna, aislar las mitocondrias y administrarlas en el humor vítreo, la sustancia gelatinosa que llena el globo ocular. Cada ojo recibió una inyección, con 24 horas de diferencia.
El resultado fue doble. Por un lado, no hubo inflamación intraocular ni signos de rechazo, la principal preocupación del equipo. Por otro, la respuesta pupilar automática reapareció en ambos ojos a los pocos días de cada inyección. La paciente llegó a percibir formas y sombras, sobre todo en el ojo izquierdo. El efecto, sin embargo, se desvaneció al cabo de unas cuatro semanas, y no hubo cambios medibles en la agudeza visual.
El hallazgo central es que la inyección de mitocondrias en el ojo humano es viable y segura. Los autores lo dicen con franqueza: este caso no demuestra eficacia, y los autores ni siquiera lo intentaban. El objetivo era comprobar que la técnica no provoca una reacción inmunitaria peligrosa. Lo cumplió.
Por qué el ojo es el territorio perfecto para esta idea
Las mitocondrias son los orgánulos que producen la mayor parte de la energía química de la célula. Cuando fallan, el tejido pierde capacidad de funcionar y acaba muriendo. Y hay pocos tejidos tan dependientes de esa energía como el ojo.
Una demanda energética fuera de lo común
La retina es uno de los tejidos con mayor demanda energética del cuerpo humano: por gramo de tejido, su consumo de oxígeno y glucosa se sitúa en un rango similar al del cerebro. Los fotorreceptores mantienen un flujo constante de iones incluso en la oscuridad total, un esfuerzo metabólico que exige un suministro ininterrumpido de energía.
Las células ganglionares de la retina, las neuronas que envían las señales visuales al cerebro a través del nervio óptico, dependen especialmente de la fosforilación oxidativa, el proceso por el que las mitocondrias fabrican ATP. Sus axones carecen de mielina en el tramo inicial, lo que dispara su gasto energético. Cuando el nervio óptico se lesiona, son de las primeras en sucumbir.
Cuando las mitocondrias fallan
Cuando la disfunción mitocondrial se instala, el fallo es múltiple: cae el potencial de membrana, se acumulan mutaciones en el ADN mitocondrial, aumenta el estrés oxidativo y se rompen los mecanismos de control de calidad de los orgánulos. El resultado, según una revisión en Neural Regeneration Research, es un suministro de energía insuficiente para fotorreceptores y neuronas, más daño oxidativo y la activación de vías de muerte celular.
El NAD+: el combustible de la retina
Para sostener toda esa demanda de energía, las células cuentan con cofactores como el NAD+, la molécula que permite a las mitocondrias convertir los nutrientes en energía utilizable. Con la edad, los niveles de NAD+ declinan, y con ellos la capacidad de la retina para responder al estrés. Ese declive energético es una de las vías que miden los relojes de envejecimiento para estimar tu edad biológica. La vulnerabilidad no es uniforme: un estudio de 2026 en Nature Communications mostró que las células ganglionares tienen una diversidad energética interna que explica por qué unas resisten mejor que otras a la lesión.
Un matiz casi desconocido: las mitocondrias como microlentes
Hay un matiz que casi nunca se cuenta: las mitocondrias no solo producen energía. Un equipo del Instituto Nacional del Ojo de EE. UU. (NEI) descubrió que las mitocondrias de los conos actúan como microlentes que canalizan la luz hacia el segmento exterior de los fotorreceptores. Doble función: fabrican la energía que la visión exige y guían la luz hasta el punto donde nace la señal visual.
Reponer lo que falla: la apuesta del trasplante
Por eso la idea de reponer mitocondrias tiene lógica biológica. En ratones, las mitocondrias inyectadas en el humor vítreo son captadas por las células ganglionares y mejoran su supervivencia después de una lesión del nervio óptico. El caso humano de agosto de 2026 llevaba esa lógica un paso más lejos.
El trasplante de mitocondrias en los ojos: una técnica con más rodaje del que parece
El concepto no es nuevo. El trasplante mitocondrial autólogo consiste en tomar mitocondrias sanas del propio paciente y llevarlas al tejido dañado. De unos 0,1 gramos de músculo esquelético se pueden obtener del orden de 10.000 millones de mitocondrias, y los métodos clínicos de extracción tardan unos 20-30 minutos. Antes de administrarlas se comprueba que siguen vivas: se mide su potencial de membrana, su consumo de oxígeno y su capacidad respiratoria.
Una cuestión clave es por dónde se administran. La revisión más reciente sobre trasplante mitocondrial ocular compara tres vías:
| Vía | Dónde se inyecta | Estado |
|---|---|---|
| Intravítrea | En el humor vítreo, el centro del globo ocular | La usada en el caso humano de 2026 |
| Subretinal | Bajo la retina, junto al epitelio pigmentario | Estudios preclínicos en ratones |
| Supracoroidea | Entre la coroides y la esclerótica | Probada en ojos humanos donados |
La primera aplicación en humanos fue el corazón. En niños que habían sufrido daño por falta de riego durante cirugías cardíacas, se inyectaron mitocondrias del propio campo quirúrgico en las zonas afectadas, con resultados que impulsaron nuevos estudios. Después llegó el cerebro: un ensayo de fase 1 administró mitocondrias autólogas durante la trombectomía en pacientes con ictus isquémico, sin problemas graves de seguridad.
La línea sigue activa. En julio de 2026, un equipo del CIBERCV, con investigadores de la Universidad Complutense de Madrid, del Instituto Gregorio Marañón y del CSIC-Universidad de Valladolid, publicó en Acta Physiologica un resultado relevante. El trasplante de mitocondrias funcionales en el corazón reduce el daño cardíaco y renal tras un infarto en un modelo experimental.
La buena noticia es que el ojo, por su tamaño y su accesibilidad, es un banco de pruebas ideal. Una inyección intravítrea es un procedimiento rutinario en oftalmología, y permite observar el efecto con precisión.
Del trasplante a la terapia génica
El trasplante de mitocondrias no es la única vía para reparar la bioenergética del ojo. La terapia génica ataca el problema en su origen, sobre todo en enfermedades hereditarias.
El ejemplo más estudiado es la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), una enfermedad mitocondrial que provoca una pérdida aguda de la visión central, sobre todo en varones jóvenes. Una mutación en el gen ND4 impide que la mitocondria fabrique una proteína esencial del complejo I de la cadena respiratoria. La terapia génica LUMEVOQ (GS010), de GenSight Biologics, introduce una copia funcional del gen desde el núcleo celular y la transporta hasta la mitocondria, donde restaura la producción de energía.
El recorrido de LUMEVOQ ilustra lo difícil que es llevar estas terapias al mercado. La empresa retiró su solicitud de autorización en la Unión Europea en abril de 2023, aunque mantiene programas de acceso temprano en Francia, y en febrero de 2025 publicó resultados de eficacia y seguridad a cinco años. El dato más curioso de sus ensayos: los pacientes tratados en un solo ojo mejoraban en ambos, lo que sugiere que el material terapéutico viaja de un ojo al otro.
Hay más frentes abiertos. El ophNdi1, desarrollado en el Trinity College de Dublín, usa un virus para entregar a las células de la retina el código que reactiva la función mitocondrial. Está pensada para la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), la causa más frecuente de pérdida de visión grave en mayores de 65 años. Y el elamipretide, un péptido que estabiliza la membrana mitocondrial interna, completó en 2024 un ensayo de fase 1/2 en el Children’s Hospital of Philadelphia. Buscaba tratar la pérdida de visión asociada a la ataxia de Friedreich, otra enfermedad de origen mitocondrial.
Qué esperar (y qué no) de esta línea de investigación
Conviene ser preciso sobre lo que significa el ensayo de agosto de 2026. Es un caso único, publicado como preprint sin revisión por pares. No demuestra que el trasplante mitocondrial restaure la visión, ni siquiera que la respuesta pupilar observada fuera causada por las mitocondrias. Los propios autores insisten en que su objetivo era la seguridad.
Tampoco hay que confundir esta medicina experimental con los complementos que prometen «energía celular». El trasplante mitocondrial es un procedimiento médico de precisión, con biopsia, aislamiento y verificación de viabilidad, que se administra en el tejido dañado. No tiene nada que ver con pastillas ni gotas.
Lo que sí deja el caso es una hoja de ruta. Si los ensayos con más pacientes confirman la seguridad, el siguiente paso natural es estudiar dosis, repeticiones y ventanas de tratamiento. La enfermedad mitocondrial ocular tiene síntomas reconocibles —ceguera nocturna, visión borrosa, pérdida de visión periférica, sensibilidad a la luz— y hoy, en la mayoría de los casos, no tiene tratamiento aprobado. Mientras tanto, algunos marcadores de salud metabólica se pueden vigilar con una analítica de sangre.
La fotobiomodulación, que estimula la actividad mitocondrial con luz de baja intensidad, ya recibió luz verde de la FDA para la DMAE seca. La medicina mitocondrial ocular, en sus distintas formas, ha dejado de ser una idea teórica.
Preguntas frecuentes
¿Cuáles fueron los resultados del primer trasplante de mitocondrias en un ojo humano?
El procedimiento fue seguro sin inflamación ni rechazo, y la respuesta pupilar reapareció a pocos días pero desapareció en cuatro semanas. Los autores aclaran que el caso no demuestra eficacia restauradora visual, sino seguridad de la técnica.
¿Por qué el ojo es un territorio ideal para la investigación mitocondrial?
La retina tiene una de las demandas energéticas más altas del cuerpo, en un rango similar a la del cerebro. Además, su tamaño y accesibilidad lo convierten en un banco de pruebas ideal donde una inyección intravítrea permite observar los efectos con precisión.
¿El trasplante mitocondrial funciona como suplementos vitamínicos para la vista?
No, no tiene nada que ver con pastillas ni gotas de venta libre. Es un procedimiento médico de precisión que requiere biopsia del propio paciente y verificación de la viabilidad de las mitocondrias antes de administrarlas en el tejido dañado.
¿Qué otras terapias mitocondriales existen además del trasplante?
Existen terapias génicas como la LUMEVOQ para la neuropatía óptica hereditaria y péptidos como el elamipretide para enfermedades como la ataxia de Friedreich. También la fotobiomodulación ha recibido aprobación de la FDA para casos de DMAE seca.
Este artículo es divulgativo y no sustituye el consejo de un profesional de la salud.
Resumen práctico
- En agosto de 2026 se publicó el primer trasplante de mitocondrias en un ojo humano: seguro, sin inflamación ni rechazo, con efecto pupilar temporal de unas cuatro semanas.
- La retina es uno de los tejidos con mayor demanda energética del cuerpo: por eso las enfermedades mitocondriales afectan tanto a la visión.
- El trasplante mitocondrial autólogo ya se ha probado en corazón y cerebro; el ojo es ahora el nuevo campo de pruebas.
- La terapia génica (LHON, DMAE) y los fármacos mitocondriales (elamipretide) avanzan en paralelo, con hitos de 2025-2026.
- El caso no demuestra eficacia: es un preprint, un solo paciente, y el objetivo declarado era la seguridad.
- Si algo promete «energía celular» en pastillas, desconfía: la medicina mitocondrial real es quirúrgica y de precisión.
Referencias externas:
- Patient’s own mitochondria injected into eyes in attempt to restore vision — Nature (24 ago 2026)
- First intravitreal mitochondrial transplantation for bilateral vision loss — preprint Research Square (10 ago 2026)
- Por primera vez, trasplantan mitocondrias sanas en los ojos de una mujer ciega — El Espectador
- Mitochondrial Transplantation in the Eye: A Review and Evaluation of Surgical Approaches — bioRxiv (PubMed)
- Mitochondria and the eye — manifestations of mitochondrial diseases — Eye (Nature)
- Lumevoq — retirada de solicitud en la EMA
- Mitochondrial gene therapy to restore lost vision — Lifespan.io
- ophNdi, terapia génica para la DMAE centrada en la función mitocondrial — Mácula Retina
- Elamipretide apunta a la pérdida de visión en la ataxia de Friedreich — Longevity Today
- El trasplante de mitocondrias reduce el daño cardíaco y renal tras un infarto — UCM
- Mitochondrial Retinal Disease and Optic Neuropathy — Children’s Hospital of Philadelphia
- Mitochondrial transplantation: a promising strategy for retinal degenerative diseases — Neural Regeneration Research (PMC)
- Las mitocondrias de los conos actúan como microlentes — Mácula Retina (NEI/Science Advances)
- Los trasplantes de mitocondrias pretenden llevar energía a células enfermas — Triplenlace (24 ago 2026)
